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用干细胞治病尚待时日——访“克隆羊之父”伊恩·威尔穆特教授

日期:2009年10月29日 11:09

  目前,干细胞的研究似乎呈现出两种倾向:一种倾向是解决一小部分人的疾病,但这些疾病又是现代医学的难题之一,比如霍金所患的运动神经元疾病;另一种倾向是针对大众的一些疾病,如糖尿病等。无论是哪种疾病的患者,恐怕都会急切地想知道干细胞研究离实际应用、真正的药物开发到底还有多远?


  如果把这个问题提给“克隆羊之父”伊恩·威尔穆特教授,他又会如何回答这个问题呢?4月9日,就在威尔穆特即将参加北京大学—爱丁堡大学的干细胞合作框架协议的签字仪式之际,本报记者当面向他探询答案。


  实验要确保万无一失


  威尔穆特表示,科研人员实际上都希望所有开发出的疗法能立即医治所有疾病,但是必须要保证新的治疗方案不会给人带来任何伤害。因为哪怕是在所有细胞中只有一个胚胎干细胞出了问题,就会给病人带来肿瘤,而细胞疗法往往需要用到几百万个甚至上千万个细胞。所以,在开发所有细胞类疗法的过程当中,干细胞疗法可能要比其他开发过程长一些。


  这就是为什么首先要在实验室里进行相关研究工作的原因,这是非常有用且谨慎的做法。唯有如此,才能百分之百地确定最后形成的所有细胞系都是正确的,是所需要的健康细胞。同时,这个阶段的研究也让我们能够更好地了解如何利用这些细胞来治疗疾病。


  了解遗传性疾病机理


  “渐冻人”是运动神经元疾病患者的俗称。据报道,英国目前大约有5000人患有此病,最有名的患者就是物理学家霍金。这类疾病能导致患者面部和喉咙肌肉无力,造成语言、咀嚼和吞咽困难,大约一半患者在确诊14个月内便会死亡。


  威尔穆特说:“的确,现在干细胞研究所针对的还是比较少见的疾病,比如说运动神经元病,这只是一个巧合吧。之所以选择这类疾病,是因为迄今为止这类疾病还没有有效的解决或治疗方案。”


  不过,用同样的研究方式研制出的方法也可以治疗帕金森等病,因为这类疾病中有一些病例是由遗传造成的,其在机理上是一样的。如果通过诱导多能干细胞(iPS)研究能够更好地了解这些遗传性疾病机理和原理的话,研究人员同时也能了解其他病例的状况。


  寻找适于大众的疗法


  在干细胞研究中,有个困难的问题就是如何找到一个实用性的方法来应用细胞治疗方案。


  对于这种情况,威尔穆特说:“有人会说我们最终会开发出真正个性化的医疗方案或者是细胞的治疗方案。但是,我个人认为它可能太过昂贵,而且在组织或者在运用方面也很难真正实施,至少针对绝大多数的疾病来说是这样的。所以说,我们需要回答一个很重要的问题,如何以一个大家能够支付起的价格向绝大多数的疾病提供有效治疗方案,而不是仅仅是提供个性化的治疗方案就足够了。一个可能的做法,就是建立一个包含绝大多数人基因的结构和组合的细胞库。”


  威尔穆特表示,同胚胎干细胞的方法相比,iPS的技术优势在这里即可显现,它可以知道所提取的人身上细胞的基因组合、基因的组成情况及免疫类型。


  所以,对于研究者很重要的一点是所开发出来的治疗方案要针对世界上任何一个人,不管他身在何处都是有效的,而不是只为几个国家或是少数富人而制定。


  离实用还尚待时日


  威尔穆特说:“干细胞研究距离真正药物开发究竟有多远呢,对于这方面的病人来说,我想答案可能比较令人失望。”


  他解释道,从理解相关疾病的机理,到在相关实验室中进行正确药物的筛选,乃至进行动物试验之后再进行临床应用,至少需要十年的时间。除非在某些特殊情况之下,比如说药物已经是出于其他目的或原因获得了许可,那么整个进程可能就会快一些。


  例如,在治疗运动神经元疾病方面,最少要用10年才能开发出来药品并进行测试,还要经历15年才能看到这个药品可在相当数量的病人身上得到应用。


  他说,这类病人从初始症状出现到其死亡大概也只有4年时间,所以对于此类疾病的患者来说,他们在有生之年将可能看不到有效的治疗方案。但是,如果他们的孩子遗传了这个病,将来可能就有救了。


  与中国的合作方向


  谈到中国干细胞的基础研究,威尔穆特说,中国在这方面的研究进展非常迅速。一方面,中国在全球广招人才;另一方面,中国与国外研究机构,如爱丁堡大学,建立了良好的国际合作关系。


  他表示,他本人和爱丁堡干细胞研究中心的同事都非常愿意与中国科学家进行交流,都同意在干细胞和基因学、蛋白组织学等相关技术方面展开研究。双方的研究方式具有互补性,可以加速科研成果的进程。


  他强调,北京大学和爱丁堡干细胞研究中心都是国家级研究中心,现在双方签署协议仅仅是个开始,在未来几年的合作过程中,两个机构将成为两国之间在相关领域研究合作的枢纽。

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